essai clinique DM1 : un effet bénéfique de l’AMO-02
Dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1), les anomalies du gène DMPK perturbent l’activité de nombreuses molécules, comme celle de l’enzyme GSK3β qui est augmentée dans certains tissus. Cette hausse d’activité altère la formation de tissus musculaires et nerveux.
L’AMO-02 (ou tideglusib) est un inhibiteur de l’enzyme GSK3β développé par le laboratoire pharmaceutique AMO Pharma. Il a fait preuves d’efficacité dans des modèles animaux de DM1 en corrigeant les anomalies cellulaires observées dans la maladie de Steinert et en allongeant leur durée de vie. Il bénéficie depuis 2017 de la désignation de « médicament orphelin » aux États-Unis.
Un essai de phase II de l’AMO-02 a été mené chez 16 personnes atteintes de DM1, âgés de 13 à 34 ans parmi lesquelles 14 présentent une forme congénitale et 2 une forme infantile. Les participants ont reçu pendant 12 semaines l’AMO-02 (400 ou 1000 mg) qui a été bien toléré tout au long de l’étude. Au terme des 12 semaines de suivi, les participants ont ressenti une amélioration des fonctions cognitives, de la fatigue, des activités de la vie quotidienne et, pour certains, des troubles du comportement (caractéristiques autistiques).
D’autres essais comprenant un plus grand nombre de participants et surtout un groupe placebo sont toutefois nécessaires pour confirmer ces résultats. Un nouvel essai est prévu en Angleterre, au Canada et aux États-Unis auprès de 56 enfants atteints de la forme congénitale de la DM1.
