AVIDITY – l’essai clinique MARINA démarre !

AVIDITY vient de publier un communiqué de presse indiquant qu’un premier patient DM1 venait de recevoir son traitement dans le cadre de l’essai clinique MARINA de phase 1/2 Porteur d’espoir pour les malades de Steinert; nous vous tiendrons bien sûr informé des premiers résultats de cet essai dès qu’ils seront disponibles voir aussi le commentaire […]

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DM1 : les bienfaits de la thérapie cognitivo-comportementale confirmés

  La thérapie cognitivo-comportementale TCC est un accompagnement psychologique du malade. Cette thérapie a été évaluée dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1) au cours de l’essai international OPTIMISTIC en 2018. Les personnes qui en ont bénéficié étaient plus actives et moins fatiguées Une étude publiée en 2020 auprès de […]

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essai clinique DM1 : un effet bénéfique de l’AMO-02

  Dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1), les anomalies du gène DMPK perturbent l’activité de nombreuses molécules, comme celle de l’enzyme GSK3β qui est augmentée dans certains tissus. Cette hausse d’activité altère la formation de tissus musculaires et nerveux. L’AMO-02 (ou tideglusib) est un inhibiteur de l’enzyme GSK3β développé […]

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Metformine : un essai clinique aux résultats encourageants sur 40 malades Steinert !

la Metformine, un antidiabétique connu,  améliore sensiblement la motricité des patients atteints de la maladie de Steinert (DM1) C’est la première fois que, dans un essai clinique portant sur 40 patients, on a pu montrer l’efficacité d’un traitement pharmacologique sur la motricité dans la dystrophie myotonique de Steinert. Ces résultats sont publiés ce jour dans […]

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OPTIMISTIC : premiers résultats positifs d’une étude européenne sur les Thérapies Comportementales et Cognitives

Aider le malade Steinert à rompre le cercle vicieux de la diminution d’activité et de la fatigue, c’est possible par une thérapie comportementale et cognitive (TCC) En résumé, ce pourrait être ce que montrent les premiers résultats d’OPTIMISTIC, cette large étude clinique financée par la communauté Européenne, résultats qui viennent d’être publiés (The Lancet Neurology, […]

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AMO Pharma et Tideglusib – résultats intermédiaires encourageants dans l’essai clinique phase 2a !

  AMO Pharma vient de publier un rapport intermédiaire sur l’essai de phase 2 du Tideglusib dans les manifestations cérébrales de la maladie de Steinert, pour la forme congénitale et juvénile, essai mené au Royaume-Uni. Les premiers résultats montrent une amélioration significative des troubles cognitifs, une bonne tolérance du traitement et une amélioration notable de […]

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IONIS DMPK-Rx : le verre à moitié vide, ou le verre à moitié plein…

  La Myotonic Dystrophy Foundation ou MDF (12000 membres malades de la maladie de Steinert principalement aux Etats-Unis) vient de publier une lettre de IONIS à destination de la communauté des malades, donnant plus de détails sur les raisons qui ont conduit cette société à mettre fin au développement de leur premier candidat-médicament à l’issue […]

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