Essai clinique FREEDOM-DM1 de PepGen : premier patient traité avec PGN-EDODM1

la société PepGen Inc. vient d’annoncer le 18 décembre que, dans le cadre de leur essai clinique FREEDOM-DM1 Phase 1 destiné aux malades atteints de la maladie de Steinert, un premier malade a débuté son traitement avec PGN-EDODM1. Par ailleurs, après l’agrément reçu par la Food and Drug Administration US et celui de Health Canada, […]

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DM1 – essai clinique MARINA d’AVIDITY Biosciences avec l’AOC 1001 – communiqué de presse du 7 octobre 2023 aux familles

Les bonnes nouvelles s’enchainent chez AVIDITY qui vient de publier une mise à jour concernant l’essai clinique MARINA. Les informations publiées au printemps sont confirmées et amplifiées dans les domaine musculaire et celui de la qualité de vie sur une base dépassant les 200 administrations (ce qui ne signifie pas 200 malades car certains ont […]

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Une heure avec Arnaud Klein, chercheur à l’institut de Myologie – nouveau rendez-vous vidéo le 14 octobre 2023 à 14h – inscrivez vous !

C’est la rentrée ! Le GIS vous propose un nouveau rendez-vous sur le thème de la recherche avec les chercheurs de l’Institut de Myologie   le samedi 14 octobre 2023 à 14h00 en vidéoconférence Une heure avec Arnaud Klein chercheur à l’Institut de Myologie   La réunion sera consacrée à vos questions sur la recherche […]

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DM1 – résultats positifs confirmés pour l’essai clinique MARINA d’AVIDITY Biosciences avec l’AOC 1001

  AVIDITY Biosciences a confirmé le 27 avril 2023 les résultats significatifs de son essai clinique MARINA AOC 1001 phase 1/2   Dans un communiqué à la communauté financière et dans un courrier à la communauté DM1, Avidity a annoncé les résultats très prometteurs de son essai clinique MARINA AIC 1001 phase 1/2 Ces résultats […]

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DM1 – premiers résultats partiels de l’essai MARINA d’Avidity Biosciences avec l’AOC 1001

Avidity Biosciences avait cessé cessé de recruter de nouveaux patients le 27 septembre dans  l’essai clinique de phase 1-2 MARINA pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1. Nous vous en avions informé Mais l’essai n’a pas été interrompu pour les patients déjà recrutés et les premiers résultats sont encourageants après les 6 […]

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DM1 – suspension partielle de l’essai MARINA d’Avidity Biosciences

Avidity Biosciences a annoncé le 27 septembre la suspension partielle de l’essai clinique de phase 1-2 MARINA pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1. BioSpace mentionne que la suspension a été demandée par la FDA après la survenue d’un effet secondaire sérieux chez un des patients de l’étude. Les patients en cours […]

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Euro-DyMA – Pharma ‘s day le 29 juin 2022 – l’enregistrement vidéo est en ligne !

  A l’initiative d’Euro-DyMA*, et avec les Groupe Steinert de l’AFM Téléthon, cinq compagnies pharmaceutiques ont accepté de faire le point sur leurs travaux le mercredi 29 juin 2022. Elles présentaient leurs essais cliniques chez l’homme avec des médicaments ciblant la maladie de Steinert. La voie des oligonucléotides est très efficace en laboratoire pour traiter […]

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ReCognitION – sur la voie d’une médecine personnalisée pour la DM1

    L’essai ReCognitION recherche les candidats médicaments qui pourraient améliorer ou renforcer les résultats d’une thérapie comportementale et cognitive (TCC) sur la maladie de Steinert Suite de l’essai européen OPTIMISTIC sur les TCC terminé en 2017 dont il utilise et complète les résultats, cet essai préclinique explore la voie d’une médecine personnalisée en utilisant […]

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AVIDITY – l’essai clinique MARINA démarre !

AVIDITY vient de publier un communiqué de presse indiquant qu’un premier patient DM1 venait de recevoir son traitement dans le cadre de l’essai clinique MARINA de phase 1/2 Porteur d’espoir pour les malades de Steinert; nous vous tiendrons bien sûr informé des premiers résultats de cet essai dès qu’ils seront disponibles voir aussi le commentaire […]

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essai clinique DM1 : un effet bénéfique de l’AMO-02

  Dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1), les anomalies du gène DMPK perturbent l’activité de nombreuses molécules, comme celle de l’enzyme GSK3β qui est augmentée dans certains tissus. Cette hausse d’activité altère la formation de tissus musculaires et nerveux. L’AMO-02 (ou tideglusib) est un inhibiteur de l’enzyme GSK3β développé […]

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