A l’initiative d’Euro-DyMA*, et avec les Groupe Steinert de l’AFM Téléthon, cinq compagnies pharmaceutiques ont accepté de faire le point sur leurs travaux le mercredi 29 juin 2022.

Elles présentaient leurs essais cliniques chez l’homme avec des médicaments ciblant la maladie de Steinert.

La voie des oligonucléotides est très efficace en laboratoire pour traiter la maladie au plus près de sa cause génétique. Mais elle s’était heurtée jusqu’à présent au problème du vecteur de transport du médicament vers l’intérieur des cellules. Plusieurs travaux présentés – Arthex Biotech, Avidity Biosciences, Dyne Therapeutics, PepGen – proposent des voies d’amélioration prometteuses et complémentaires de ce vecteur. Les essais cliniques sont en cours ou sur le point de démarrer.

Enfin AMO Pharma propose repositionnement d’un médicament existant de la maladie d’Alzheimer sur la maladie de Steinert avec l’extension d’un essai clinique de phase 2. Ce médicament cible plus particulièrement les symptômes neurologiques de la maladie.

Cette conférence – en anglais – a illustré la vitalité actuelle de la recherche pharmaceutique sur la maladie de Steinert.

==> Retrouvez l’enregistrement vidéo de la conférence ICI

 

* EuRO-DyMA : fédération européennes d’associations consacrées à la maladie de Steinert

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