Dystrophies myotoniques : un nouveau modèle cellulaire mis au point
Une collaboration avec l’Institut de Myologie a mis au point un nouveau modèle de cellules atteintes de dystrophie myotonique immortalisées.
Les modèles cellulaires représentent de bons outils pour étudier les mécanismes de survenue d’une maladie et identifier de molécules susceptibles de corriger ces anomalies.
Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) a développé avec l’aide de l’AFM-Téléthon des lignées de cellules musculaires humaines atteintes de DM1 ou de DM2 « immortalisées », c’est-à-dire qui peuvent se diviser de façon illimitée.
Elles reproduisent les caractéristiques moléculaires observées dans la DM1 ou la DM2, telles que la formation d’agrégats nucléaires toxiques, des défauts de maturation (épissage) des ARN messagers… Elles seront très utiles à une meilleure compréhension des mécanismes moléculaires de ces maladies et à identifier de potentiels candidats-médicaments.
