Dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1), les anomalies du gène DMPK perturbent l’activité de nombreuses molécules, comme celle de l’enzyme GSK3β qui est augmentée dans certains tissus. Cette hausse d’activité altère la formation de tissus musculaires et nerveux. L’AMO-02 (ou tideglusib) est un inhibiteur de l’enzyme GSK3β développé […]
la Metformine, un antidiabétique connu, améliore sensiblement la motricité des patients atteints de la maladie de Steinert (DM1) C’est la première fois que, dans un essai clinique portant sur 40 patients, on a pu montrer l’efficacité d’un traitement pharmacologique sur la motricité dans la dystrophie myotonique de Steinert. Ces résultats sont publiés ce jour dans […]
Aider le malade Steinert à rompre le cercle vicieux de la diminution d’activité et de la fatigue, c’est possible par une thérapie comportementale et cognitive (TCC) En résumé, ce pourrait être ce que montrent les premiers résultats d’OPTIMISTIC, cette large étude clinique financée par la communauté Européenne, résultats qui viennent d’être publiés (The Lancet Neurology, […]
AMO Pharma vient de publier un rapport intermédiaire sur l’essai de phase 2 du Tideglusib dans les manifestations cérébrales de la maladie de Steinert, pour la forme congénitale et juvénile, essai mené au Royaume-Uni. Les premiers résultats montrent une amélioration significative des troubles cognitifs, une bonne tolérance du traitement et une amélioration notable de […]
La Myotonic Dystrophy Foundation ou MDF (12000 membres malades de la maladie de Steinert principalement aux Etats-Unis) vient de publier une lettre de IONIS à destination de la communauté des malades, donnant plus de détails sur les raisons qui ont conduit cette société à mettre fin au développement de leur premier candidat-médicament à l’issue […]